基因行业简报NO194

来源:鼎盛下载官网| 作者:鼎盛下载官网APP|发布时间:2022-09-20 05:25:34
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  5. 首个RNAi疗法获批FDA上市,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性成人患者的多发性神经病

  2022年6月17日,诺华在Nature Medicine发表了其基因替代疗法Zolgensma®(onasemnogene abeparvovec)在3期SPR1NT试验的数据结果。数据表明,几乎所有在症状前接受Zolgensma治疗的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 儿童都能够达到与年龄相适应的运动里程碑,包括独立坐姿、站立和行走;Onasemnogene abeparvovec对有2型SMA风险的症状前婴儿有效且耐受性良好,该研究强调了早期识别与干预SMA的紧迫性。

  2022年6月15日,英国、德国、俄罗斯等多国研究人员在Science刊文,发表对7名死于14世纪个体开展的DNA分析结果。在过往研究中,黑死病的地理起源一直没有定论,可能的起源地范围从欧亚大陆西部一直到亚洲东部。本次研究首次揭示了14世纪曾席卷欧亚大陆的黑死病可能源于欧亚大陆中部。

  2022年6月16日,Third Rock Ventures宣布完成11亿美元Third Rock Ventures基金VI的资金募集。 本次募集的基金将助力Third Rock发现、构建和推出聚焦于改变患者生活的突破性公司。 Third Rock是一家著名的医疗保健风险投资公司,专注于推进科学和医学的颠覆性领域。

  2022年6月16日,Metagenomi与Affini-T Therapeutics宣布合作,利用Metagenomi的下一代基因编辑技术,共同开发针对实体瘤患者的细胞疗法。该合作将利用 Metagenomi专有的基因编辑系统来补充Affini-T旗下专有的TCR发现和合成生物学平台,以产生突破性的细胞治疗产品。

  ❖首个RNAi疗法获批FDA上市,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性成人患者的多发性神经病

  2022年6月13日,Alnylam公司宣布,其皮下注射RNAi疗法Amvuttra(vutrisiran)获FDA批准上市,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性成人患者的多发性神经病。这是首款也是唯一一款获批FDA的RNAi治疗方法,只需每3个月皮下注射一次,就能够逆转神经病损伤。

  ❖中国人类遗传资源国际合作临床试验备案情况公示(2022年5月27日至6月2日)

  2022年5月27日至2022年6月2日,科技部公示中国人类遗传资源国际合作临床试验备案情况。以下两例为备案代表性项目:

  评估指定基因检测结果与非小细胞肺癌患者靶向治疗药物疗效相关性临床试验——湖南省肿瘤医院、厦门艾德生物医药科技股份有限公司

  评估KRAS 基因检测结果与结直肠癌患者西妥昔单抗注射液疗效相关性临床试验——湖南省肿瘤医院、厦门艾德生物医药科技股份有限公司

  2022年6月14日,科技部公示中国人类遗传资源行政许可事项2022年第11批结果。以下两例为行政许可审批代表性项目:

  尿液DNA甲基化检测在尿路上皮癌诊断中的临床应用研究——北京大学第一医院、武汉艾米森生命科技有限公司

  一项评估D-1553联合IN10018治疗KRAS G12C 突变阳性的局部晚期或转移性实体瘤受试者的安全性、耐受性、药代动力学和有效性的1b/2期研究——浙江省肿瘤医院、应世生物科技(上海)有限公司、益方生物科技(上海)股份有限公司、上海方达生物技术有限公司、上海序祯达生物科技有限公司

  2022年6月10日,国家卫生健康委会同国家中医药管理局组织制定了《猴痘诊疗指南(2022年版)》并对外发布。指南通过病原学、流行病学、临床表现、实验室检查、诊断和鉴别诊断、治疗、出院标准以及诊断和鉴别诊断这八个方面进行指导,以下为原文:

  ❖基因治疗产品ZVS203e-1获FDA孤儿药资格认定,用于治疗视网膜色素变性

  2022年6月7日,中因科技眼科基因治疗产品ZVS203e-1获FDA孤儿药资格认定,用于治疗视网膜色素变性,这是该公司自2021年8月9日以来的第二个FDA授予的孤儿药资格认定。ZVS203e-1注射液由北京中因科技有限公司自主研发,目前已完成主要非临床研究工作,结果显示良好的安全性及显著有效性。

  ❖Guardant Health完成对软银愿景基金持有的合资公司股份收购

  2022年6月13日,Guardant Health宣布已收购软银愿景基金及其附属公司持有的合资公司Guardant Health AMEA的剩余股份,从而使公司获得了对整个亚洲、中东和非洲(AMEA)地区业务的全面掌控。此次收购将加速医疗保健提供商采用Guardant Health的血检和服务来检测和管理所有阶段的癌症,从而直接解决亚洲、中东和非洲日益严重的癌症负担。

  近日,微光基因(苏州)有限公司(简称“微光基因”)宣布完成近亿元天使轮融资,本轮融资由生命科学领域专业投资机构杏泽资本领投,所募集资金将主要用于公司药品管线的快速推进和新型基因编辑平台的研发。微光基因以新型基因编辑工具和细胞基因治疗方法开发为支点,致力于新型基因编辑技术的研发与产业化。公司产品管线均使用新型基因编辑工具,预期在2023年首个管线将提交临床IND申请。

  近日,上海益元桓达完成Pre-A轮融资,本轮融资由上海生物医药基金独家投资。本轮募集资金将用于支持公司在上海建立T细胞生产功能,开发微环DNA中试生产工艺,推动重点管线在中美的临床前研究、IIT临床研究,以及中美两地新药临床申报。 益元桓达是 一家肿瘤细胞免疫疗法研发商,专注于研发过继性免疫细胞产品 。

  ❖2022中国肿瘤防治联盟年会暨2022中国精准医学大会暨2022中国精准医疗产业博览会,2022年7月30日至8月1日,广州

  2022中国肿瘤防治联盟年会暨2022中国精准医学大会暨2022中国精准医疗产业博览会将于2022年7月30日至8月1日在广州琶洲保利世贸博览馆召开。会议由中国医院协会精准医疗分会、中国肿瘤防治联盟(UCOM)、广东省医院协会、广东省器官医学与技术学会主办,诚邀从事该领域研究的科学家、研究人员;医疗机构、科研机构、高校、厂商代表、CRO、政府主管机构、企业负责人、经销商/代理商、投资机构等参会。

  ❖2022(第五届)中国国际生物技术大会暨展览会,2022年9月17日至19日,泰州

  2022(第五届)中国国际生物技术大会将于2022年9月17至19日在中国泰州医药城会展中心召开,本届大会将在全球范围内邀请来自科研院所、大学高校、医院、投资者、企业生物技术和制药领导者聚集一堂,促进业内学术交流与互利合作。大会将汇集包括药物研发,生物制造,基因组学,纳米技术和细胞治疗等广泛的生命科学研究和应用领域。安排了大会报告问答与讨论环节、参会代表圆桌晚宴、园区参观等社交活动。预计将有来自科研院所、大学高校、企业、医院超过一百余场报告呈现。

  2022年6月16日,Rady儿童基因组医学研究所(RCIGM)与Inozyme Pharma合作,开展基于全基因组测序的新生儿遗传疾病筛查。通过RCIGM、Inozyme与阿斯利康、因美纳等公司创立的BeginNGS联盟,合作伙伴将使用基于全基因组测序的新生儿筛查来识别受ENPP1 缺陷和ABCC6 缺陷影响的婴儿。

  2022年6月13日,贝瑞基因发布公告,近日其全资子公司北京贝瑞和康生物技术有限公司获得国家知识产权局颁发的发明专利证书。该发明涉及用于检测脊髓性肌萎缩症(SMA)中多种突变的引物组、试剂盒、方法和系统,主要包括构建三代测序文库、基于三代测序检测SMA疾病相关基因突变等。

  2022年6月8日,Allogene Therapeutics公司同种异体CAR-T疗法(AlloCAR-T™)ALL-501A获得FDA再生医学先进疗法(RMAT)认定,用于治疗复发性/难治性大B细胞淋巴瘤。ALL-501A是一种经基因工程改造、靶向CD19的AlloCAR-T™产品,目前即将启动关键性临床试验。Allogene Therapeutics公司是一家临床阶段的生物技术公司,率先开发用于癌症的同种异体嵌合抗原受体T细胞 (AlloCAR T™) 产品。

  ❖Science我国科学家找到首个潜在作物高温感受器,助力调控农作物高温抗性

  2022年6月17日,中国科学院分子植物科学卓越创新中心林鸿宣研究团队和上海交通大学林尤舜研究团队在Science 刊文,发表了在研究中发现的调控水稻高温抗性新机制。该成果不仅首次揭示了在一个控制水稻数量性状的基因位点(TT3)中存在由两个拮抗的基因(TT3.1和TT3.2)组成的遗传模块调控水稻高温抗性的新机制和叶绿体蛋白降解新机制,同时发现了第一个潜在的作物高温感受器。

  2022年6月15日,丹麦哥本哈根大学生物医学科学系分子心脏病学实验室心脏遗传学小组研究员在JAHA刊文,发现人类基因组中HMGCR 基因区域的变异会影响人们代谢胆固醇的方式,HMGCR 基因风险评分可确定白内障和白内障手术风险较高的人群。但这项研究存在一个主要限制,虽然携带这些变异会对白内障的发展构成终身风险,但考虑到他汀类药物可能通过降低血液胆固醇水平产生的积极影响,不应该对那些在晚年开始服用他汀类药物的人进行同样的风险评估。

  2022年6月13日,NeoImmuneTech公司在Nature Communications 刊文,发布了NT-17(一种将人类IL-7细胞因子与抗体Fc端融合构成的长效重组蛋白)与靶向CD19的CAR-T疗法联用,治疗CD19 阳性B细胞淋巴瘤和急性髓系白血病(AML)的体内研究结果。研究显示,在小鼠模型中,NT-17显著提高了CAR-T疗法对AML和B细胞淋巴瘤的疗效,改善了CAR-T细胞的生存期。

  2022年6月11日,复旦大学附属中山医院周俭教授、王征教授团队等研究团队Molecular Cancer 刊文,发表了采用世和基因自主研发的MERCURY多组学液体活检早筛技术DECIPHER-Multi的泛癌种研究结果,这也是国内首个基于cfDNA片段组学建立的大样本量泛癌种早筛研究。MERCURY泛癌种多组学早筛模型区分多种癌症和健康人的曲线、其肿瘤组织溯源整体准确率高达93.1%、将测序深度深度降低至1倍时,95%特异性下仍有≥91.5%的灵敏度以及≥91.6%的肿瘤溯源准确度,为临床落地提供可能。

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